背景

    自20世纪90年代末，日本厚生劳动省的研究人员，在执行类似我国卫生部门职责的过程中，揭示了甲钴胺高剂量治疗ALS的潜在疗效。当剂量提升至常规剂量的数倍时，甲钴胺展现出改善ALS症状的可能。这一发现促使制药公司于2006年启动了761试验，旨在进一步验证其疗效。尽管2015年首次新药上市申请因数据不足而遭拒，但研究并未止步。

    此后，以医生为核心的研究团队开展了JETALS试验，试验结果令人鼓舞。基于此，制药公司与德岛大学合作，于2024年再次提交上市申请，并在同年9月获得批准。

    临床试验表明，患者在接受高剂量甲钴胺治疗16周后，ALSFRS-R评分的下降速度显著减缓，疾病进展抑制率高达43%，P值0.01，充分证实了甲钴胺的治疗效果。这一成果不仅为ALS患者带来了新的治疗选择，也为神经退行性疾病的药物研发和治疗策略提供了科学依据和实践指导。

甲钴胺简要说明书

商品名：Rozebalamin 肌注用 25mg

英文：Rozebalamin for Injection 25mg

一般名：甲钴胺

有效成分：甲钴胺 28.75mg

辅料：乳糖水合物 143.75mg，磷酸二氢钠水合物 4.485mg，氢氧化钠 适量

剂型：冻干粉注射剂

外观：红色块状或粉末

pH值：6.4～7.0（用2.3mL生理盐水溶

解）

规格：一盒8瓶

副作用

甲钴胺50mg注射副作用发生率为7.7%：主要包括便秘、注射部位疼痛、发热、心电图QT延长及皮疹（各占1.5%）。

作用机制

该药物是一种维生素B12衍生物。其作用机制被认为是通过抑制与神经退行性病变相关的高半胱氨酸的合成，从而减缓肌萎缩性侧索硬化症（ALS）引起的运动神经系统功能障碍的进展。

保存方式

只需30度以下常温，遮光保存。（包装已进行遮光设计，并荣获***设计大奖）

用法用量

肌肉注射，成人每次50mg（使用2瓶），每周2次，肌肉注射。一个月需要使用16瓶。

每次使用时间必须间隔1天以上。

举例：

第1次注射：星期一

第2次注射：星期四

如果忘记注射的情况，也必须间隔一天以上的情况下，才可以补充注射。

如何居家注射

1、每次注射需要准备如下：

2瓶药剂

1瓶生理盐水

2支注射器

4片消毒棉片

2支18G的注射针头

（用于抽取生理盐水）

2支22～27G注射针头

（用于注射）推荐27G

以及2个创口贴或棉棒

2、注射前准备

确保在平坦的地方注射。

用洗手液或肥皂洗手（消毒）

3、打开药瓶

打开药瓶瓶盖，用消毒用酒精棉仔细擦拭药瓶顶部的橡胶塞部分。  

消毒后，请务必注意保持橡胶塞部分的清洁，避免其受到污染。  

4、抽取生理盐水

尽量排空空气

5、开始调制

（1）向药瓶的橡胶塞部分垂直插入，并注入 2.3ml 生理盐水，注射后拔出注射针。

（2）将药瓶左右轻轻摇晃，混合药液。确认药液为红色透明。

若出现遗忘注射的状况，该如何应对？

当出现忘记注射的情况时，正确的处理方式是在发现遗忘的**时间立即进行注射操作。不过需要特别注意的是，每次注射最多只能使用 2 瓶药物，绝对禁止一次性使用 4 瓶，务必严格遵循规定的剂量要求，以保障用药安全与有效性。

注意事项

1、对于溶解后的药物，由于其性质可能不稳定或容易受到污染，所以应尽快使用，切不可重复使用药瓶内残余的药液。一旦剩余药液被重复使用，可能会导致药物浓度不准确、药效降低，甚至可能引发药物不良反应或感染等不良后果。

2、使用后的注射器材方面，一次性注射针及注射器必须遵循一次性使用原则，严禁重复使用。这是因为重复使用可能会造成交叉感染，传播各种病菌，对患者的健康构成严重威胁，如引发局部感染、血液传播性疾病等。

3、关于废弃物处理，使用后的注射针及注射器应妥善放入专用废弃容器中，并将该容器放置在儿童无法触及的地方进行保管。这样做既能防止儿童因误触废弃注射器材而受伤，如被针头扎伤，又能确保医疗废弃物得到正确的收集与处理，符合医疗环保与安全规范要求。

4、在居家注射场景下，同样有重要的注意要点。在居家自我注射完成后，如果察觉到任何异常情况，如注射部位出现红肿、疼痛加剧、发热、全身不适等，应毫不迟疑地立即联系医疗机构。若在使用后怀疑是本药导致了副作用的产生，或者患者由于各种原因难以继续进行自我注射时，必须立即停止自我注射行为，并及时采取适当的应对措施，如根据医疗机构的指导进行局部处理、观察症状变化等。同时，患者或家属务必牢记，绝不能重复使用已使用过的注射针或注射器，避免因小失大，引发不必要的健康风险与安全隐患，确保整个居家注射过程的安全、规范与有效。

日文说明书